Dati azioni Regenxbio Inc borsa:
REGENXBIO Inc. è una società di biotecnologie in fase clinica, che si concentra sul potenziale curativo della terapia genica. Le sue terapie geniche in fase di sperimentazione sono progettate per fornire geni funzionali per risolvere difetti genetici nelle cellule. Le terapie AAV in fase di sperimentazione comprendono RGX-314, RGX-202, RGX-121, RGX-111, RGX-181 e RGX-381. RGX-314 è destinato al trattamento di ampie popolazioni di pazienti affetti da degenerazione maculare senile umida (AMD umida), retinopatia diabetica e altre malattie croniche della retina. RGX-202 è stato sviluppato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, una delle più comuni malattie genetiche fatali che colpiscono i bambini. RGX-121, RGX-111 e RGX-181 sono stati sviluppati per il trattamento della Mucopolisaccaridosi di tipo II, della Mucopolisaccaridosi di tipo I e della lipofuscinosi ceroide neuronale tardo infantile di tipo II (malattia CLN2), tutte patologie progressive neurodegenerative da accumulo lisosomiale. RGX-381 è stato sviluppato per trattare le manifestazioni oculari della malattia CLN2.