Dati azioni Bluebird borsa:
bluebird bio, Inc. è una società di biotecnologie. L'azienda è focalizzata sulla ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie geniche potenzialmente curative per gravi malattie genetiche, basate sulla sua piattaforma di aggiunta genica di vettori lentivirali (LVV). I suoi programmi principali di terapia genica riguardano la malattia falciforme, la talassemia B e l'adrenoleucodistrofia cerebrale e sta portando avanti la ricerca per applicare nuove tecnologie a queste e ad altre malattie. L'azienda ha due terapie geniche: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) e SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO è la prima terapia genica per le persone affette da talassemia B che necessitano di trasfusioni regolari di globuli rossi. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), noto anche come eli-cel, è utilizzato per rallentare la progressione della disfunzione eurologica nei ragazzi di età compresa tra i 4 e i 17 anni affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) precoce e attiva. È inoltre in fase di sviluppo (lovotibeglogene autotemcel), noto anche come lovo-cel, come trattamento una tantum per i pazienti con malattia a cellule falciformi (SCD).