BOSTON - X4 Pharmaceuticals (NASDAQ:XFOR) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato le capsule di XOLREMDI™ (mavorixafor) per i pazienti di età pari o superiore ai 12 anni affetti dalla sindrome WHIM, allo scopo di aumentare il numero di neutrofili e linfociti maturi circolanti.
Si tratta della prima terapia specificamente indicata per la sindrome WHIM, un raro disturbo da immunodeficienza primaria e neutropenia cronica causato dalla disfunzione della via CXCR4.
L'approvazione si basa sullo studio clinico di fase 3 4WHIM, che ha dimostrato che XOLREMDI ha aumentato il tempo al di sopra della soglia per la conta assoluta di neutrofili e linfociti rispetto al placebo. Lo studio ha inoltre dimostrato una riduzione del tasso di infezioni nei pazienti trattati con il farmaco.
Paula Ragan, Ph.D., Presidente e CEO di X4 Pharmaceuticals, ha espresso gratitudine alla comunità della sindrome WHIM e agli enti regolatori per il loro sostegno nel portare a compimento questa terapia mirata. Anche l'Immune Deficiency Foundation ha accolto con favore l'approvazione, sottolineando il significativo progresso per le persone affette da questa patologia.
Secondo il comunicato stampa, le reazioni avverse più comuni nello studio includono trombocitopenia, pitiriasi, rash, rinite, epistassi, vomito e vertigini. XOLREMDI è controindicato con i farmaci che dipendono fortemente dal CYP2D6 per la clearance e reca un'avvertenza di tossicità embrio-fetale.
In concomitanza con l'approvazione, X4 ha ricevuto un Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, che può essere utilizzato per la revisione prioritaria di una domanda successiva o venduto a un altro sponsor di farmaci.
X4 ha inoltre lanciato X4Connect, un programma di supporto per i pazienti statunitensi, che fornisce risorse e assistenza a coloro che sono in trattamento con XOLREMDI, e che sarà disponibile attraverso il partner di specialità farmaceutiche PANTHERx® Rare.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre X4 Pharmaceuticals (NASDAQ:XFOR) festeggia l'approvazione da parte della FDA di XOLREMDI™ per la sindrome di WHIM, la salute finanziaria e la performance azionaria della società forniscono un contesto più ampio agli investitori. Secondo i dati in tempo reale di InvestingPro, X4 Pharmaceuticals ha una capitalizzazione di mercato di 195,65 milioni di dollari. Nonostante i risultati clinici positivi e la recente approvazione della FDA, le metriche finanziarie dell'azienda indicano delle difficoltà, con un rapporto P/E aggiustato per gli ultimi dodici mesi al quarto trimestre 2023 pari a -1,93, che riflette l'attuale mancanza di redditività dell'azienda.
Il titolo della società ha registrato una certa volatilità con un significativo rialzo dei prezzi negli ultimi sei mesi, con un rendimento totale del 64,52%, ma il rendimento totale dei prezzi a un anno indica un calo del 20,75%. Ciò suggerisce che, pur avendo registrato forti guadagni a breve termine, il titolo ha dovuto affrontare delle difficoltà su un periodo più lungo.
Tra i suggerimenti di InvestingPro per X4 Pharmaceuticals, ne spiccano due. In primo luogo, nonostante la rapida combustione di liquidità, l'azienda detiene più liquidità che debito in bilancio, il che potrebbe garantire una certa flessibilità finanziaria nel breve termine. In secondo luogo, gli analisti hanno rivisto al rialzo gli utili per il prossimo periodo, indicando un potenziale cambiamento nella traiettoria finanziaria dell'azienda dopo l'approvazione di XOLREMDI™.
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